張璽醫師學術分享:利用幹細胞特性,針對神經肌肉疾病尋求更有效的療法

張璽醫師是日本國立鹿兒島大學醫學士,日本國立京都大學小兒學科醫學博士,日本國立京都誘導性多功能幹細胞中心( iPS cell )研究員,多次獲得研究獎項,於2010年至臺北醫學大學附設醫院擔任小兒學科主治醫師、臺北醫學大學醫學院助理教授。他的主要研究方向是利用幹細胞特性,針對神經肌肉疾病尋求更新、更有效的治療方式。

肌肉萎縮症,主要特徵為患者肌肉組織逐漸減少,伴隨肌功能下降,造成肌肉萎縮。主要病因多屬於遺傳性疾病,例如:貝克氏( Becker’s )肌肉萎縮症、脊椎性肌肉萎縮症、裘馨氏肌肉萎縮症等,由於染色體異常,導致患者缺少dystrophin蛋白或神經傳導出錯而造成肌肉萎縮。目前臨床上,尚無有效的治療方法,張醫師希望藉由動物模式的研究,尋找出根治的療法。

幹細胞,是一群原始且未特化的細胞,分為兩大類:成體幹細胞以及胚胎幹細胞,具有再生為各種組織的潛能,近幾年已有許多具有肌分化潛力的幹細胞被發表,例如:造血幹細胞(hematopoietic stem cells) 、間葉幹細胞(mesenchymal stem ells)與 骨髓幹細胞(bone marrow stem cells)。

在先前的研究中,利用肌肉衛星幹細胞抗體(SM/C-2.6.),對誘導性多功能幹細胞( iPS cells )與老鼠胚胎幹細胞(mES cells)進行篩選,並使用「懸吊式」細胞培養,經過螢光免疫染色、PCR等證實,此種分離後的細胞具有高效率分化為肌肉細胞的特性,並對因遺傳缺陷缺乏正常蛋白(dystrophin)之肌肉萎縮動物模式 (mdx mice),進行幹細胞移植治療。經過4周、12周、24周的連續觀察,發現此種幹細胞,可在動物體內存在長達半年之久。結果發現,接受幹細胞移植的實驗動物,肌肉組織中正常蛋白量表現明顯增加,肌功能也獲得提昇。

在接下來的研究中,張璽醫師將透過這些技術,針對人類幹細胞,例如人類脂肪幹細胞、臍帶血幹細胞等,挑選出具有相同潛能之細胞群,進行分析與移植,藉此找到根治肌肉萎縮症的方法。期望在不久的將來能實際運用於臨床治療,治癒並改善病人生活品質。(文/研究發展處)

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